2022年3月7日，泰諾麥博生物（Trinomab）宣布，其自主研發(fā)的TNM002注射液被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）納入突破性治療藥物程序。TNM002注射液活性成分為重組抗破傷風(fēng)毒素全人源單克隆抗體，擬用于破傷風(fēng)的預(yù)防。本次認(rèn)定，是基于其在安全性、有效性及可及性方面與現(xiàn)有治療手段相比具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)。
據(jù)了解，突破性療法認(rèn)定最早由美國(guó)FDA于2012年創(chuàng)設(shè)，旨在加快特定種類(lèi)創(chuàng)新型藥物的審評(píng)審批速度。2020年7月，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布的《突破性治療藥物審評(píng)工作程序（試行）》首次將“突破性治療藥物”這一概念引入了中國(guó)，允許創(chuàng)新藥與改良型新藥研發(fā)企業(yè)在不晚于III期臨床開(kāi)展前申請(qǐng)適用突破性治療藥物程序。
目前，獲批的突破性治療藥物認(rèn)定的藥品，研發(fā)時(shí)間顯著縮短（中位數(shù)4.8 vs.8年）：普通藥物評(píng)審時(shí)間為9-10個(gè)月，獲突破性療法認(rèn)定的藥物平均為 6.1 個(gè)月，審批階段平均至少加快了2.9個(gè)月。
截至2022年3月4日，根據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)最新公示信息，共有70+種藥品被納入突破性治療藥物認(rèn)定范圍，涵蓋抗腫瘤、抗病毒、心血管疾病治療等多個(gè)重要醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，均為具有重要臨床意義的創(chuàng)新型藥物。
其中，較有代表性的藥物有泰諾麥博的TNM002注射液、愛(ài)科百發(fā)的AK0529腸溶膠囊、冠科美博的Uproleselan注射液、兆科腫瘤的ZKAB001注射液等。
近幾年，生物醫(yī)藥已成為中國(guó)的重要戰(zhàn)略行業(yè)。去年3月2日，中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)發(fā)布的《構(gòu)建中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)——系列研究報(bào)告第一篇：2015-2020年發(fā)展回顧及未來(lái)展望》（下稱(chēng)“報(bào)告”）指出，從醫(yī)藥創(chuàng)新數(shù)量及對(duì)全球的貢獻(xiàn)衡量來(lái)看，中國(guó)已經(jīng)從“第三梯隊(duì)”進(jìn)入到“第二梯隊(duì)”。報(bào)告顯示，截止2020年2月，中國(guó)創(chuàng)新在研產(chǎn)品數(shù)量與全球首發(fā)上市新藥數(shù)量對(duì)全球的貢獻(xiàn)率分別為13.9%和6%，而在2015年的貢獻(xiàn)比率僅4.1%和2.5%。
值得注意的是，資本助力是本土創(chuàng)新藥企業(yè)不斷開(kāi)拓國(guó)際市場(chǎng)的關(guān)鍵。以高瓴為例，多家藥品被納入突破性治療藥物程序的企業(yè)，此前均獲得高瓴投資，包括上述提到的代表性企業(yè)泰諾麥博、愛(ài)科百發(fā)，此外還有馴鹿醫(yī)療、傳奇生物、科濟(jì)制藥等。
2021年1月22日，高瓴領(lǐng)投愛(ài)科百發(fā)C輪融資。去年4月23日，泰諾麥博生物宣布完成4.5億元人民幣的A輪融資，同樣由高瓴創(chuàng)投領(lǐng)投。
目前，由泰諾麥博研發(fā)的全人源破傷風(fēng)單抗藥物TNM002注射液是最新獲得突破性治療藥物認(rèn)定的品種。其所預(yù)防的破傷風(fēng)，由于發(fā)病患者預(yù)后差、死亡率高且成人中主動(dòng)免疫率低，因此外傷發(fā)生后注射破傷風(fēng)抗毒素（TAT，又稱(chēng)馬破）或人破傷風(fēng)免疫球蛋白（HTIG，又稱(chēng)人破）進(jìn)行被動(dòng)免疫十分必要。但“馬破”是來(lái)源于馬血清的免疫球蛋白，容易引起過(guò)敏反應(yīng)（5%-30%過(guò)敏反應(yīng)率）；而“人破”受限于血漿供應(yīng)不足，且存在傳播已知（如艾滋病、乙肝）或者未知傳染病的風(fēng)險(xiǎn)。正如泰諾麥博生物首席醫(yī)學(xué)官王莞梅博士提到的，“TNM002是全球唯一一個(gè)在破傷風(fēng)暴露后用于緊急預(yù)防的重組蛋白（單抗），有望替代目前臨床上使用的‘人破’和‘馬破’。”
業(yè)界普遍認(rèn)為，突破性療法將是未來(lái)一個(gè)重要的標(biāo)簽，獲得的通道加持越多，可以有效縮短的時(shí)間理論上就越多，從而給予“精品良藥”最大程度的“獎(jiǎng)勵(lì)”，同時(shí)這也代表著中國(guó)創(chuàng)新藥的水平。而在高瓴等一眾投資機(jī)構(gòu)的長(zhǎng)期支持下，醫(yī)藥企業(yè)將加速創(chuàng)新藥的研發(fā)，角逐“突破性治療藥物”賽道，實(shí)現(xiàn)臨床療效的“真突破”。
