人民政協(xié)網(wǎng)1月18日電(記者 劉喜梅)記者日前從中國科學院上海藥物研究所獲悉，1月13日，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)書面發(fā)出通知，已批準中國原創(chuàng)治療阿爾茨海默病新藥“九期一”開展治療帕金森病的國際多中心二期臨床試驗，該批準自2021年12月16日起正式生效。
帕金森病是一種神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，其臨床表現(xiàn)主要包括靜止性震顫、運動遲緩、肌強直和姿勢步態(tài)障礙，同時可伴有抑郁、便秘和睡眠障礙等非運動癥狀，對患者的生活質(zhì)量、日常功能造成影響。據(jù)統(tǒng)計，全球約有1000萬帕金森病患者，其中中國帕金森病患者約300萬，大于 65 歲的人群中患病率為 1.7%，隨著老齡化的加劇，患者數(shù)量仍在持續(xù)增長。
作為繼阿爾茨海默病之后第二大常見的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，帕金森病的發(fā)病機制至今未有定論，但普遍認為其與α-突觸核蛋白聚集、神經(jīng)炎癥以及氧化應激、線粒體功能障礙有關。近幾年越來越多研究表明，腸道菌群與帕金森病的發(fā)生發(fā)展高度關聯(lián)。
九期一是全球首款靶向腦腸軸的治療阿爾茨海默病藥物，由中國科學院上海藥物研究所研究員耿美玉領導研究團隊，歷時22年，在中國海洋大學、中科院上海藥物研究所與上海綠谷制藥有限公司接續(xù)努力研發(fā)成功的原創(chuàng)新藥。該藥通過調(diào)節(jié)腸道菌群，減少菌群異常代謝產(chǎn)物，從而減輕腦內(nèi)神經(jīng)炎癥。在此基礎上，綠谷研究院團隊基于神經(jīng)退行性疾病共性病理機制，開展GV-971治療帕金森病的臨床前研究，從中發(fā)現(xiàn)，該藥物可以調(diào)節(jié)腸道菌群失衡，抑制α-突觸核蛋白的聚集，減少腸道與腦內(nèi)α-突觸核蛋白的沉積，減輕神經(jīng)炎癥并保護多巴胺能神經(jīng)元，改善運動和非運動癥狀。
此次國際多中心二期臨床試驗將是一項為期36周的多中心隨機、雙盲、安慰劑平行對照試驗及36周的開放延展期治療。該實驗計劃納入300例早期帕金森病患者為臨床試驗對象，在北美和亞太地區(qū)的30家臨床中心開展，以評估該藥物治療早期帕金森病的療效和安全性。
